欧洲首个基因治疗批准预计

时间:2017-04-09 01:03:32166网络整理admin

作者:Andy Coghlan这是一个里程碑经过三十年的发展,欧洲监管机构已经建议批准在欧洲和美国进行首次商业基因治疗该疗法用于罕见的遗传病,称为脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)患有这种疾病的人不能分解称为乳糜微粒的血液中的脂肪球结果,这些堵塞了肠道和胰腺中的血管,经常导致对重症监护的痛苦访问目前唯一的治疗方法是让LPLD患者完全避免食物中的脂肪在健康人群中,肌肉细胞会产生一种叫做脂蛋白脂肪酶的酶,它可以分解乳糜微粒 LPLD患者由于基因缺陷而缺乏酶这种名为Glybera的新疗法通过用健康的副本取代这种基因起作用医生向患者的大腿肌肉注射一种无害的病毒,将一种工作基因永久植入肌肉细胞,从理论上讲,患者可以无限制地制造这种酶 “患有LPLD的患者害怕吃正常的膳食,因为它会导致胰腺急性和极度疼痛,”uniQure BV的首席执行官JörnAldag说道,该公司在荷兰Naarden开发了该疗法 “现在,这是第一次对这些患者进行治疗,这不仅可以降低这种风险,而且只需一次治疗就能产生多年的有益效果,”他说 Aldag说尽管受治疗的人不会冒很多脂肪食物的风险,但他们可能会生产出健康人所生产的酶的5%至10%,这足以清除他们摄入的脂肪健康的饮食六年前试用注射剂的人仍然有效 Aldag还表示,这一消息一般对基因治疗有益 “这是惊人的,因为基因疗法的前景是明确的,”他说 “它可以让你恢复身体的自然功能,给患者带来长期的影响,其中许多患有非常严重的疾病”尽管有几项基因疗法的实验性试验正在进行中,其中一些已有十多年了,uniQure是西方第一个获得商业治疗监管审批的人商业上唯一可用的其他基因疗法是Gendicine,它于2004年在中国被批准用于治疗癌症 7月20日,欧洲药品管理局的专家建议批准Glybera欧盟委员会将在三个月内拥有最终决定权 - 但是,它通常遵循EMA的建议虽然这种疾病每百万只影响一两个人,但治疗很有价值,因为没有其他选择当该公司对27名患者进行了治疗测试时,它在一到三个月内降低了血液中的脂肪浓度,并将胰腺疼痛发作的频率降低了50%至60% UniQure现在正在寻求其他基因治疗血液凝固障碍和帕金森病批准是基因治疗方格史上的一个里程碑在一些患者发生白血病后,一项针对严重联合免疫缺陷儿童的基因治疗试验被取消,该儿童没有正常的免疫系统归咎于传递治疗的病毒对致癌癌基因的激活暂停后,由巴黎Necker医院的Alain Fischer领导的试验于2005年恢复基因治疗的最大挫折是1999年一位名叫Jessie Gelsinger的病人在对他注射的病毒作出反应后去世但近年来,大量试验报告了成功抗HIV,帕金森病和罕见的失明症状更多关于这些主题: